| 發(fā)布日期： 2009-02-17 | 小 | 中 | 大 | 【關(guān)閉窗口】 |
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產(chǎn)品新穎性欠缺 審批時(shí)間仍達(dá)平均水平 美國(guó)食品藥品管理局(FDA)藥品評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）在2008年共批準(zhǔn)24個(gè)新藥，包括21個(gè)新分子實(shí)體（NME）和３個(gè)治療性生物制劑(BLA)。整個(gè)年度的新藥審批經(jīng)過緩慢的啟動(dòng)，第一季度只有３個(gè)新藥獲得批準(zhǔn)，下半年開始加速審批，在第四季度一舉批準(zhǔn)10個(gè)新藥。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，2008年新藥批準(zhǔn)總數(shù)雖比25年來最少的2007年（18個(gè)新藥）較多，但多數(shù)是通過相對(duì)較低的創(chuàng)新水平所產(chǎn)生的，只有少數(shù)是首次獲準(zhǔn)上市的新品種。 產(chǎn)品新穎性欠缺 其實(shí)，2008年FDA的新藥批準(zhǔn)情況并不好于2007年，只有大約40%是首次上市的品種。不過有一點(diǎn)值得一提，2008年可以說是醫(yī)療影像藥品獲得批準(zhǔn)的豐收年，有４個(gè)新藥分子作為醫(yī)療成像造影劑獲得批準(zhǔn)，這是以前從未見過的。但這４個(gè)產(chǎn)品的新穎性水平并不高，包括一個(gè)第五代的造影劑Eovist，一個(gè)核磁動(dòng)脈顯影劑Vasovist，另一個(gè)是Lexiscan的新用途（磁共振血管造影術(shù)，該造影劑是經(jīng)修飾形式的腺苷），還有一個(gè)是Adre View（屬于已廣泛使用的放射性Iobenguane類診斷劑）。 此外，2008年最有臨床治療進(jìn)展的是通常并不十分活躍的血液病學(xué)領(lǐng)域。比如，由Genzyme公司開發(fā)的CXCR4趨化素拮抗劑，可促進(jìn)干細(xì)胞移動(dòng)，以利于非何杰金氏淋巴瘤(NHL)與多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者的自體移植治療。該注射液（商品名為Mozobil，通用名為plerixafor）屬于孤兒藥，適用于與粒性白細(xì)胞生長(zhǎng)因子(G-CSF)聯(lián)合治療，促使造血干細(xì)胞移動(dòng)到血流內(nèi)并富集。它對(duì)治療某些需要骨髓細(xì)胞移植的癌癥患者是一個(gè)重要的進(jìn)步。Genzyme公司組織的Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，對(duì)比現(xiàn)在臨床上的標(biāo)準(zhǔn)治療，接受plerixafor的患者可收集的干細(xì)胞數(shù)量顯著增加，且收集到足夠數(shù)量的干細(xì)胞用于進(jìn)行自體移植的時(shí)間也大為減少。預(yù)期該藥可望2009年在美國(guó)上市。 值得關(guān)注的另外兩個(gè)FDA批準(zhǔn)的新藥，一個(gè)是由葛蘭素史克公司開發(fā)的Eltrombopag（商品名Promacta），另一個(gè)是由安進(jìn)公司開發(fā)的生物藥Romiplostim（商品名Nplate），它們均為血小板生成素受體激動(dòng)劑，是目前僅有的針對(duì)慢性免疫性血小板減少性紫癜患者的血小板減少癥的靶向治療產(chǎn)品。此外，F(xiàn)DA還首次批準(zhǔn)了Prestwick/Ovation公司開發(fā)的孤兒藥Xenazine，用于治療亨廷頓舞蹈病；Regeneron公司開發(fā)的生物制劑Rilonacept（商品名Arcalyst），用于治療Cryopyrin相關(guān)周期性綜合征（CAPS）。 2008年抗腫瘤新藥的審批實(shí)際上略有下降，只有兩個(gè)抗癌藥NME（Cephalon公司的Treanda和Ferring公司的Firmagon）。相比之下，過去幾年抗腫瘤藥批準(zhǔn)情況一直比較平穩(wěn)，每年有三四個(gè)新藥獲得上市，如在2007年批準(zhǔn)了5個(gè)抗癌NME。 抗感染藥物在2008年FDA批準(zhǔn)的NME名單中“失蹤”。而在過去幾年中，分別每年批準(zhǔn)四五個(gè)NME。2008年有兩個(gè)NME與抗感染藥有關(guān)，一個(gè)是Sirion公司的Durezol，它實(shí)際上不是作為抗微生物藥批準(zhǔn)的，而是眼科類固醇藥物組專門用來與眼科抗感染藥物配對(duì)使用的；另一個(gè)是強(qiáng)生公司下屬Tibotec公司的Intelence，但最近剛被加入到治療艾滋病病毒的陣容。 除了３個(gè)新藥（衛(wèi)材公司的抗癲癇藥Banzel、許瓦茲公司的抗癲癇藥Vimpat和惠氏公司的抗抑郁藥Pristip）外，一些中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥由于各種原因沒有批準(zhǔn)，包括Vanda公司的抗精神病藥Iloperidone和一系列仍需要滿足風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和最小化計(jì)劃（REMS）要求的鎮(zhèn)痛藥物，以及沒有滿足用戶收費(fèi)目標(biāo)因此懸而未決的Sabril藥。 對(duì)比看來，2007年FDA批準(zhǔn)新藥的類別則有很大不同，有兩個(gè)首次進(jìn)入市場(chǎng)的艾滋病治療藥物，一個(gè)20年來首次批準(zhǔn)用于皮膚給藥的抗生素，兩個(gè)新類別的抗腫瘤藥，一個(gè)全新的降壓藥和兩個(gè)首次面世的治療罕見疾病的藥物。從獲得優(yōu)先審批的比例來看，也就是那些被FDA認(rèn)為具有重要醫(yī)學(xué)進(jìn)步和臨床價(jià)值的藥物數(shù)量，2007年也超過2008年：在2007年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)新藥中的一半獲得優(yōu)先審批權(quán)利；而在2008年，只有1/3的新藥屬于優(yōu)先審查批準(zhǔn)。 審批時(shí)間仍達(dá)平均水平 2008年，NME和BLA從提交到批準(zhǔn)的時(shí)間增加至18.3個(gè)月，比2007年創(chuàng)下的歷史新低時(shí)間12.3個(gè)月延長(zhǎng)了半年。 部分藥品經(jīng)歷很長(zhǎng)的評(píng)審過程，是2008年新藥評(píng)審平均時(shí)間延長(zhǎng)的最主要因素。有7個(gè)產(chǎn)品是在申請(qǐng)被遞交后兩年或兩年以上才獲得批準(zhǔn)的，這幾乎占FDA 2008年批準(zhǔn)新藥的1/3。但在２007年，只有１／１０的藥品經(jīng)過24個(gè)月以上的評(píng)審時(shí)間。 2008年審批時(shí)間最長(zhǎng)的NME，是Epix公司的顯像劑Vasovist。從新藥申請(qǐng)遞交到獲得最后批準(zhǔn)一共走了60個(gè)月的旅程，前后經(jīng)歷兩次收到FDA需要修改和補(bǔ)充的信件和公司向FDA提出申訴的波折，才獲得了FDA的“最后點(diǎn)頭”。Adolor公司和葛蘭素史克公司的Entereg的處境略微好些，比Vasovist的審批時(shí)間約縮短了１年，共耗時(shí)47個(gè)月，前后也經(jīng)歷了３次評(píng)審。此外，衛(wèi)材公司的三唑類抗驚厥藥Banzel的審批時(shí)間為36個(gè)月，輝瑞公司托特羅的代謝物藥品Toviaz耗時(shí)31個(gè)月，惠氏公司怡諾思的活性代謝物Pristiq等待了26個(gè)月才獲批準(zhǔn)，USB公司的Cimzia——用于治療Crohn's病的第四代抗腫瘤壞死因子生物藥也花費(fèi)了近26個(gè)月。 比較異常的審批結(jié)局是Prestwick公司的Xenazine，它是惟一接受優(yōu)先審查但被延誤很久的新藥。作為第一個(gè)核準(zhǔn)用于治療亨廷頓舞蹈病的藥物，其本身是一個(gè)重大的醫(yī)學(xué)進(jìn)步，但審查經(jīng)歷了4個(gè)周期，前后超過35個(gè)月，由優(yōu)先審批者成了滯后反復(fù)審批的對(duì)象。 盡管有部分藥品經(jīng)歷了長(zhǎng)時(shí)間的審查，2008年FDA新藥審批的平均時(shí)間卻還是落在2000年以來新藥審批的平均時(shí)間內(nèi)：比2004年的平均18.7個(gè)月和2001年的平均18.5個(gè)月都要短，但比最短的平均審批時(shí)間——2007年的12.3個(gè)月和2005年的14.4個(gè)月要長(zhǎng)。 大藥廠表現(xiàn)平平 在2008年批準(zhǔn)的NME和BLA中，預(yù)計(jì)不會(huì)產(chǎn)生“重磅炸彈”藥。獲批的這些新藥大部分由小型特殊藥物公司或生物技術(shù)公司開發(fā)，只有6家大藥廠和大型生物技術(shù)公司出現(xiàn)在2008年FDA批準(zhǔn)新藥的開發(fā)商名單。如果考慮到新藥分子原創(chuàng)的起源，大藥廠的貢獻(xiàn)因素還會(huì)被進(jìn)一步削減。 強(qiáng)生公司有兩個(gè)NME被批準(zhǔn)，分別是Intelence和Tapentadol�；菔瞎居幸粋�(gè)自主開發(fā)的NME（怡諾思的后續(xù)產(chǎn)品Pristiq），同時(shí)還將負(fù)責(zé)銷售一個(gè)NME新藥（即由Progenics公司開發(fā)的Relistor）。此外，葛蘭素史克公司的Promacta被批準(zhǔn)，還將負(fù)責(zé)銷售Adolor公司開發(fā)的Entereg。 | ||
