| 發(fā)布日期： 2011-08-12 | 小 | 中 | 大 | 【關(guān)閉窗口】 |
|
罕見病藥物的臨床需求極大。但由于市場小、獲利難,而政府又無能力開發(fā)這類新藥,所以通過制定特殊的政策以刺激企業(yè)開發(fā)罕見病藥,變得十分迫切。 美國國會(huì)1983年通過《罕見病藥審批法》,實(shí)施28年來,效果明顯,大大促進(jìn)了醫(yī)藥企業(yè)開發(fā)罕見疾病治療藥物的積極性。2009年是美國FDA罕見病藥審批辦公室(OfficeofOrphanProductsDevelopment,OOPD)建立以來頗有標(biāo)志性成就的一年。在這一年中,有160個(gè)罕見病藥獲批上市,僅次于創(chuàng)紀(jì)錄的2008年所核準(zhǔn)的165個(gè)。2010年FDA罕見病審批藥辦公室更加忙碌,共收到323件罕見病藥的上市申請,最后認(rèn)可其中192項(xiàng)申請,創(chuàng)下新的審批紀(jì)錄。目前獲得罕見病藥上市申請的數(shù)目已達(dá)到2308件。 FDA審批罕見病藥的原則自始至終需要通過臨床研究,證實(shí)藥物的安全性和有效性。然而罕見病藥的臨床研究過程又有其特殊性。例如,許多新藥Ⅲ期臨床通常需要做幾千例受試者才能證明臨床優(yōu)異性。而對罕見病藥,有時(shí)要招募1000名患者都很困難。因此,FDA不會(huì)強(qiáng)求企業(yè)做大規(guī)模臨床試驗(yàn),而要求在上市后補(bǔ)充一些臨床數(shù)據(jù)。當(dāng)年筆者在美國開發(fā)三氧化二砷注射液,共招募了100多位病人,因臨床效果明顯,獲得FDA快速審批。從成立項(xiàng)目到獲FDA批準(zhǔn)只花了3年左右時(shí)間,從中可看出FDA審批的效率和靈活性。 對于罕見病藥開發(fā)的其他優(yōu)惠政策,可從定價(jià)寬松、稅務(wù)優(yōu)惠、市場專賣權(quán)、行政保護(hù)等體現(xiàn)。此外,臨床試驗(yàn)也會(huì)得到政府補(bǔ)貼。美國目前有數(shù)千個(gè)罕見病藥在研項(xiàng)目,吸引了大批投資資金。像健贊公司那樣長期專注于罕見病藥特色藥的開發(fā),獲得了市場的高度認(rèn)可。有的罕見病藥由于有定價(jià)的自由度和保險(xiǎn)公司為其買單,每年銷售達(dá)上億美元,效益不比“重磅炸彈藥”差。諾華的格列衛(wèi)最初以罕見病藥身份上市,后來擴(kuò)大了適應(yīng)癥,年銷售突破30多億美元,成為名副其實(shí)的“罕見重磅藥”。許多大藥廠也由此轉(zhuǎn)變方向,紛紛成立罕見病藥物開發(fā)部門。 罕見病藥物管理辦法,在中國也勢在必行。除了美國實(shí)施《罕見病藥法案》,歐盟在1999年罕見病藥物法規(guī)實(shí)施前,僅有8種罕見病藥被審核通過,至2009年2月,已有619種罕見病產(chǎn)品獲批。日本也在1993年開始實(shí)施管理辦法對開發(fā)罕見病藥實(shí)施鼓勵(lì)措施。未來罕見病藥開發(fā),全球在臨床試驗(yàn)方面將實(shí)行統(tǒng)一規(guī)范化的審核制度,必將大大節(jié)省開發(fā)時(shí)間和費(fèi)用。
| ||
