| 發(fā)布日期： 2019-01-31 | 小 | 中 | 大 | 【關(guān)閉窗口】 |
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醫(yī)藥行業(yè)網(wǎng)站pmlive近日發(fā)文，預(yù)測了2019年將登陸歐洲市場的13個藥物，這些藥物有望改變歐洲的相關(guān)治療市場。 Zolgensma 2018年，首批CAR-T細(xì)胞療法——諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta在歐洲上市，Spark眼科基因療法Luxturna也在2018年11月獲得歐盟批準(zhǔn)。諾華已與Spark達(dá)成協(xié)議，在歐洲市場推出Luxturna。因此，諾華不僅處于細(xì)胞和基因療法研發(fā)的前沿，也在尋求引領(lǐng)定價和報銷方面的革命。 諾華下一個即將推出的產(chǎn)品是Zolgensma（AveXis），這是一種治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法，于2018年5月豪擲87億美元收購AveXis公司獲得。目前該藥已在美國和歐盟提交審查，預(yù)計在2019年獲得批準(zhǔn)。 諾華曾表示，Zolgensma的定價在400萬美元，這將使該藥成為最昂貴的生物制藥產(chǎn)品。不過諾華卻認(rèn)為，Zolgensma是一次性治療產(chǎn)品，不像其他SMA藥物（如Spinraza）需要長期治療，因此定價400萬美元是合理的。 諾華首席執(zhí)行官Vas Narasimhan表示，該公司正在探索一種新的再保險模式，在這種模式下，第三方將承�；忌线@類罕見病癥的“災(zāi)難性病例”。 AR101 全球范圍內(nèi)，食物和其他日常物質(zhì)的潛在致命性過敏事件正在上升，目前很少有治療方法可以幫助預(yù)防這類過敏反應(yīng)。美國生物技術(shù)公司Aimmune或在2019年底將第一種治療方法推向市場。 Aimmune公司專有的口服脫敏免疫療法（CODIT）旨在利用明確的、精確數(shù)量的關(guān)鍵過敏原使患者脫敏，從而針對因意外攝入過敏原所致的免疫反應(yīng)提供保護(hù)。AR101是Aimmune開發(fā)的首個產(chǎn)品，在關(guān)鍵III期臨床研究中，治療4-17歲受試者花生過敏達(dá)到了主要終點和次要終點。 FDA于2014年9月授予AR101治療花生過敏的快速通道資格，并于2015年6月授予了AR101治療花生過敏的突破性藥物資格。 Aimmune在2018年12月21日向FDA提交了AR101的生物制品許可申請。如果獲批，AR101將成為首個治療花生過敏的藥物。不過，該公司也受到了美國政府停擺的影響，意味著AR101的審查時間將被延遲。在歐洲，Aimmune計劃在2019年上半年向歐洲藥品管理局（EMA）提交AR101的上市許可申請（MAA）。 Epidiolex 在過去一年里，行業(yè)對大麻治療潛力的興趣大幅增長，監(jiān)管機(jī)構(gòu)也正在允許對新一代大麻治療產(chǎn)品的管制獲取。目前已有一些合法公司開拓這些產(chǎn)品，其中英國制藥公司GW Pharma是這方面的領(lǐng)導(dǎo)者。 2018年6月，GW制藥獲得了FDA對其產(chǎn)品Epidiolex（cannabidiol）的歷史性批準(zhǔn)，成為首個源于植物大麻的處方藥。Epidiolex是一種高純度、植物源性大麻二醇（CBD）處方藥物制劑，同時也是首個新型抗癲癇藥物。CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對于神經(jīng)系統(tǒng)具有多種藥理作用。大量研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。 Epidiolex用于治療兩種最難治療的嚴(yán)重的兒童期癲癇相關(guān)疾病——Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征。分析人士認(rèn)為，如果GW能在美國及其他主要市場成功將Epidiolex商業(yè)化，并增加適應(yīng)癥，那么GW將擁有一款每年銷售額20-30億美元的重磅產(chǎn)品。 雖然早在2018年6月獲批，但Epidiolex直到11月初才登陸美國市場，原因美國管制藥品監(jiān)督管理局之前將Epidiolex列為了1類管制藥物。不過在9月底，將其從1類管制轉(zhuǎn)入了5類管制藥物。在歐洲，Epidiolex也需要進(jìn)行類似調(diào)整，該藥預(yù)計會在今年第一季度獲得批準(zhǔn)，而GW也計劃在今年晚些時候?qū)⒃撍幫葡驓W洲市場。目前，GW正在迅速建立一個歐洲企業(yè)基礎(chǔ)設(shè)施，由首席運營官Chris Tovey領(lǐng)導(dǎo)，正在招募醫(yī)療事務(wù)、市場準(zhǔn)入和營銷方面的員工，以及有很強(qiáng)癲癇或?qū)？萍膊〗?jīng)驗的人員。 Mayzent Mayzent是由諾華研制的一款口服多發(fā)性硬化癥（MS）藥物，活性藥物成分siponimod是一種針對1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體特定亞型的新一代選擇性調(diào)節(jié)劑，能與淋巴細(xì)胞上的S1P1亞型受體結(jié)合，阻止其進(jìn)入MS患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)，從而起到抗炎作用。此外，siponimod也能進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，與其中的特定細(xì)胞（少突膠質(zhì)細(xì)胞和星形膠質(zhì)細(xì)胞）上的S1P5亞型受體結(jié)合，通過與這些特異性受體結(jié)合，siponimod具有調(diào)節(jié)損害性細(xì)胞活動的潛力。臨床前研究表明，siponimod可防止突觸神經(jīng)變性并促進(jìn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的髓鞘再生。 目前，Mayzent正在接受FDA審查，預(yù)計在2019年3月獲批上市，歐洲方面預(yù)計在2019年底獲批上市。諾華之前表示，Mayzent最新臨床研究結(jié)果是治療繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥顯示出顯著和臨床意義結(jié)果的首個也是唯一一個研究。Mayzent的成功至關(guān)重要，因為諾華另一款年銷32億美元的重磅MS口服藥物Gilenya正面臨日益激烈的競爭。分析師預(yù)計，Mayzent的銷售峰值將達(dá)30億美元。 Ultomiris Ultomiris由罕見病巨頭Alexion研制，于2018年12月獲得FDA批準(zhǔn)，是首個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，用于治療PNH成人患者。該藥定位為Alexion重磅藥物Soliris的升級版。在臨床研究中，Ultomiris每8周輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點均達(dá)到了非劣效性。Soliris于2007年首次獲準(zhǔn)上市，已獲批治療3種罕見病，該藥是全球最暢銷的孤兒藥之一，2017年銷售額達(dá)28.43億美元，占公司銷售額的約90%。 基于強(qiáng)勁的臨床數(shù)據(jù)和差異化特征，Ultomiris上市后將占據(jù)PNH市場絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉(zhuǎn)向Ultomiris治療的經(jīng)治PNH患者，這2個藥物在2022年的合計銷售預(yù)計將達(dá)50億美元。當(dāng)前，Alexion的首要任務(wù)是推動Ultomiris的市場滲透。定價方面，Ultomiris比Soliris低10%，如果Ultomiris能贏得Soliris的其他適應(yīng)癥，折扣可能增加至30%。 Takhzyro Takhzyro是首個獲批治療遺傳性血管性水腫（HAE）的單抗類藥物，分別于2018年8月和11月獲得美國和歐盟批準(zhǔn)，作為一種預(yù)防性藥物，用于12歲及以上HAE患者預(yù)防血管性水腫發(fā)作。該藥也是唯一一種可特異性結(jié)合并抑制血漿激肽釋放酶的單抗藥物，在HAE患者體內(nèi)的半衰期為14天，該藥通過皮下注射自我給藥，在臨床研究中大多數(shù)患者可在1分鐘或更短時間內(nèi)完成注射。 Takhzyro的上市將為HAE患者提供一種不同的創(chuàng)新治療選擇，有望改變HAE疾病的臨床治療模式。臨床數(shù)據(jù)顯示，每2周一次300mg劑量Takhzyro治療使每月HAE發(fā)作次數(shù)顯著降低87%，使其成為同類最佳產(chǎn)品。去年8月獲批上市后，Takhzyro在第三季度的銷售額就已達(dá)到了5100萬美元。 | ||
