| 發(fā)布日期: 2019-01-31 | 小 | 中 | 大 | 【關(guān)閉窗口】 |
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醫(yī)藥行業(yè)網(wǎng)站pmlive近日發(fā)文,預(yù)測了2019年將登陸歐洲市場的13個藥物,這些藥物有望改變歐洲的相關(guān)治療市場。 Zolgensma 2018年,首批CAR-T細(xì)胞療法——諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta在歐洲上市,Spark眼科基因療法Luxturna也在2018年11月獲得歐盟批準(zhǔn)。諾華已與Spark達(dá)成協(xié)議,在歐洲市場推出Luxturna。因此,諾華不僅處于細(xì)胞和基因療法研發(fā)的前沿,也在尋求引領(lǐng)定價和報銷方面的革命。 諾華下一個即將推出的產(chǎn)品是Zolgensma(AveXis),這是一種治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法,于2018年5月豪擲87億美元收購AveXis公司獲得。目前該藥已在美國和歐盟提交審查,預(yù)計在2019年獲得批準(zhǔn)。 諾華曾表示,Zolgensma的定價在400萬美元,這將使該藥成為最昂貴的生物制藥產(chǎn)品。不過諾華卻認(rèn)為,Zolgensma是一次性治療產(chǎn)品,不像其他SMA藥物(如Spinraza)需要長期治療,因此定價400萬美元是合理的。 諾華首席執(zhí)行官Vas Narasimhan表示,該公司正在探索一種新的再保險模式,在這種模式下,第三方將承;忌线@類罕見病癥的“災(zāi)難性病例”。 AR101 全球范圍內(nèi),食物和其他日常物質(zhì)的潛在致命性過敏事件正在上升,目前很少有治療方法可以幫助預(yù)防這類過敏反應(yīng)。美國生物技術(shù)公司Aimmune或在2019年底將第一種治療方法推向市場。 Aimmune公司專有的口服脫敏免疫療法(CODIT)旨在利用明確的、精確數(shù)量的關(guān)鍵過敏原使患者脫敏,從而針對因意外攝入過敏原所致的免疫反應(yīng)提供保護(hù)。AR101是Aimmune開發(fā)的首個產(chǎn)品,在關(guān)鍵III期臨床研究中,治療4-17歲受試者花生過敏達(dá)到了主要終點和次要終點。 FDA于2014年9月授予AR101治療花生過敏的快速通道資格,并于2015年6月授予了AR101治療花生過敏的突破性藥物資格。 Aimmune在2018年12月21日向FDA提交了AR101的生物制品許可申請。如果獲批,AR101將成為首個治療花生過敏的藥物。不過,該公司也受到了美國政府停擺的影響,意味著AR101的審查時間將被延遲。在歐洲,Aimmune計劃在2019年上半年向歐洲藥品管理局(EMA)提交AR101的上市許可申請(MAA)。 Epidiolex 在過去一年里,行業(yè)對大麻治療潛力的興趣大幅增長,監(jiān)管機(jī)構(gòu)也正在允許對新一代大麻治療產(chǎn)品的管制獲取。目前已有一些合法公司開拓這些產(chǎn)品,其中英國制藥公司GW Pharma是這方面的領(lǐng)導(dǎo)者。 2018年6月,GW制藥獲得了FDA對其產(chǎn)品Epidiolex(cannabidiol)的歷史性批準(zhǔn),成為首個源于植物大麻的處方藥。Epidiolex是一種高純度、植物源性大麻二醇(CBD)處方藥物制劑,同時也是首個新型抗癲癇藥物。CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分,對于神經(jīng)系統(tǒng)具有多種藥理作用。大量研究表明,CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性,相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。 Epidiolex用于治療兩種最難治療的嚴(yán)重的兒童期癲癇相關(guān)疾病——Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征。分析人士認(rèn)為,如果GW能在美國及其他主要市場成功將Epidiolex商業(yè)化,并增加適應(yīng)癥,那么GW將擁有一款每年銷售額20-30億美元的重磅產(chǎn)品。 雖然早在2018年6月獲批,但Epidiolex直到11月初才登陸美國市場,原因美國管制藥品監(jiān)督管理局之前將Epidiolex列為了1類管制藥物。不過在9月底,將其從1類管制轉(zhuǎn)入了5類管制藥物。在歐洲,Epidiolex也需要進(jìn)行類似調(diào)整,該藥預(yù)計會在今年第一季度獲得批準(zhǔn),而GW也計劃在今年晚些時候?qū)⒃撍幫葡驓W洲市場。目前,GW正在迅速建立一個歐洲企業(yè)基礎(chǔ)設(shè)施,由首席運營官Chris Tovey領(lǐng)導(dǎo),正在招募醫(yī)療事務(wù)、市場準(zhǔn)入和營銷方面的員工,以及有很強(qiáng)癲癇或?qū)?萍膊〗?jīng)驗的人員。 Mayzent Mayzent是由諾華研制的一款口服多發(fā)性硬化癥(MS)藥物,活性藥物成分siponimod是一種針對1-磷酸鞘氨醇(S1P)受體特定亞型的新一代選擇性調(diào)節(jié)劑,能與淋巴細(xì)胞上的S1P1亞型受體結(jié)合,阻止其進(jìn)入MS患者中樞神經(jīng)系統(tǒng),從而起到抗炎作用。此外,siponimod也能進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng),與其中的特定細(xì)胞(少突膠質(zhì)細(xì)胞和星形膠質(zhì)細(xì)胞)上的S1P5亞型受體結(jié)合,通過與這些特異性受體結(jié)合,siponimod具有調(diào)節(jié)損害性細(xì)胞活動的潛力。臨床前研究表明,siponimod可防止突觸神經(jīng)變性并促進(jìn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的髓鞘再生。 目前,Mayzent正在接受FDA審查,預(yù)計在2019年3月獲批上市,歐洲方面預(yù)計在2019年底獲批上市。諾華之前表示,Mayzent最新臨床研究結(jié)果是治療繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥顯示出顯著和臨床意義結(jié)果的首個也是唯一一個研究。Mayzent的成功至關(guān)重要,因為諾華另一款年銷32億美元的重磅MS口服藥物Gilenya正面臨日益激烈的競爭。分析師預(yù)計,Mayzent的銷售峰值將達(dá)30億美元。 Ultomiris Ultomiris由罕見病巨頭Alexion研制,于2018年12月獲得FDA批準(zhǔn),是首個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑,用于治療PNH成人患者。該藥定位為Alexion重磅藥物Soliris的升級版。在臨床研究中,Ultomiris每8周輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點均達(dá)到了非劣效性。Soliris于2007年首次獲準(zhǔn)上市,已獲批治療3種罕見病,該藥是全球最暢銷的孤兒藥之一,2017年銷售額達(dá)28.43億美元,占公司銷售額的約90%。 基于強(qiáng)勁的臨床數(shù)據(jù)和差異化特征,Ultomiris上市后將占據(jù)PNH市場絕大部分份額,包括PNH初治患者以及由Soliris轉(zhuǎn)向Ultomiris治療的經(jīng)治PNH患者,這2個藥物在2022年的合計銷售預(yù)計將達(dá)50億美元。當(dāng)前,Alexion的首要任務(wù)是推動Ultomiris的市場滲透。定價方面,Ultomiris比Soliris低10%,如果Ultomiris能贏得Soliris的其他適應(yīng)癥,折扣可能增加至30%。 Takhzyro Takhzyro是首個獲批治療遺傳性血管性水腫(HAE)的單抗類藥物,分別于2018年8月和11月獲得美國和歐盟批準(zhǔn),作為一種預(yù)防性藥物,用于12歲及以上HAE患者預(yù)防血管性水腫發(fā)作。該藥也是唯一一種可特異性結(jié)合并抑制血漿激肽釋放酶的單抗藥物,在HAE患者體內(nèi)的半衰期為14天,該藥通過皮下注射自我給藥,在臨床研究中大多數(shù)患者可在1分鐘或更短時間內(nèi)完成注射。 Takhzyro的上市將為HAE患者提供一種不同的創(chuàng)新治療選擇,有望改變HAE疾病的臨床治療模式。臨床數(shù)據(jù)顯示,每2周一次300mg劑量Takhzyro治療使每月HAE發(fā)作次數(shù)顯著降低87%,使其成為同類最佳產(chǎn)品。去年8月獲批上市后,Takhzyro在第三季度的銷售額就已達(dá)到了5100萬美元。 | ||